他立苷酶α的作用机理是什么
病情描述:他立苷酶α的作用机理是什么
展开2024-05-06 16:44:45
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他立苷酶α的作用机理是什么,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗1型戈谢病,通过特异性水解葡糖脑苷脂,有效减小脾脏体积,改善肝脏功能、血小板计数和血红蛋白水平。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
戈谢病是一种罕见的遗传性代谢病,主要由酸性β-葡萄糖苷酶(glucocerebrosidase)的缺乏引起,导致脂质物质葡萄糖苷脂(glucocerebroside)在细胞内积累。他立苷酶α(taliglucerase alfa)作为一种酶替代治疗药物,被广泛应用于戈谢病患者的治疗。那么,他立苷酶α的作用机理是什么呢?
1. 他立苷酶α的来源和结构
他立苷酶α是通过基因重组技术获得的人工合成酶,结构与天然酸性β-葡萄糖苷酶非常类似。它是由人类β-葡萄糖苷酶基因进行改造和表达得到的,能够在酵母细胞中大量生产。
2. 他立苷酶α的作用方式
他立苷酶α通过注射进入患者体内,进入血液循环后进入细胞。它能够与细胞内的葡萄糖苷脂结合,并催化葡萄糖苷脂的水解反应。这样,积累在细胞内的葡萄糖苷脂可以被他立苷酶α分解成葡萄糖和脂质,从而减少葡萄糖苷脂的积累。这个过程有助于纠正戈谢病患者体内葡萄糖苷脂的代谢异常。
3. 他立苷酶α的稳定性和药代动力学特点
他立苷酶α具有良好的稳定性,可以在血液中长时间存活。它在体内的代谢主要通过酶解和分解进行,而不是通过肝脏或肾脏的代谢途径。这意味着他立苷酶α的排泄较为缓慢,有助于延长其在体内的作用时间。
4. 他立苷酶α的治疗效果和安全性
临床研究表明,他立苷酶α能够显著改善戈谢病患者的临床症状和生活质量。它可以减轻患者血液中葡萄糖苷脂的积累程度,降低肝脾肿大、贫血和骨骼疼痛等症状的发生。此外,他立苷酶α的治疗安全性也得到了有效验证,常见的不良反应包括头痛、发热和过敏反应。
总结起来,他立苷酶α作为酶替代治疗药物,通过与细胞内的葡萄糖苷脂结合,催化其水解反应,帮助减少葡萄糖苷脂的积累。它具有良好的稳定性和治疗效果,并在临床中得到了广泛应用。在使用他立苷酶α治疗戈谢病时,仍然需要医生的指导和监测,以确保治疗的安全性和有效性。
功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。