Elevidys的适应症是什么
病情描述:Elevidys的适应症是什么
展开2024-05-05 13:40:12
1回答
1455浏览
好问题
病情描述:Elevidys的适应症是什么
展开2024-05-05 13:40:12
1回答
1455浏览
好问题
黄斌
问药网药师
Elevidys的适应症是什么,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)的适应症是治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。这是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为进行性肌无力。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种罕见而严重的遗传性疾病,会导致进行性肌肉退化和功能损害。Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 是一种基因治疗药物,已被批准用于治疗特定类型的DMD患者。它是一项具有突破性意义的医学进展,为患有DMD的患者提供了新的治疗选择。
1. 什么是杜氏肌营养不良症(DMD)
DMD是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性患者。这种疾病通常在儿童时期出现,表现为进行性肌肉退化和功能损害。患者的体力活动逐渐受限,最终导致机体无法正常行走或进行其他体力活动。这是由于患者体内缺乏一种称为“骨骼肌基质蛋白”的蛋白质,这种蛋白质对于肌肉的健康和功能至关重要。
2. Elevidys的治疗方式
Elevidys使用了一种基因治疗的方法,通过向患者的肌肉注射一种特殊的基因,以补充缺失的骨骼肌基质蛋白。该基因是腺相关病毒载体(AAV)的一部分,它能够将基因递送到受影响的肌肉细胞中。一旦该基因进入细胞,它将开始产生所需的骨骼肌基质蛋白,从而帮助修复肌肉并减缓疾病进展。
3. Elevidys的适应症
Elevidys的适应症局限于特定类型的DMD患者。目前而言,它主要适用于7至13岁、体能活动障碍程度较轻的DMD患者。这些患者必须满足一系列的临床标准,包括确定的基因突变和肌肉功能下降的病理特征。此外,Elevidys只能在有合格医护人员的指导下进行使用。
4. Elevidys的潜在益处和风险
Elevidys作为一种新型的基因治疗药物,具有潜在的益处和风险。通过补充缺失的骨骼肌基质蛋白,Elevidys有望减缓DMD患者疾病的进展,并提高其生活质量。使用基因治疗药物也存在一定的风险,例如免疫反应、基因传递的有效性和长期安全性等。因此,Elevidys的使用应在专业医生的监督下进行,并根据患者的情况进行个体化评估和决策。
总结起来,Elevidys是一种基因治疗药物,通过向DMD患者肌肉注射特定基因来补充缺失的骨骼肌基质蛋白。它适用于7至13岁、体能障碍程度较轻的特定DMD患者,并在合格医护人员的指导下使用。Elevidys的使用有望减缓疾病进展,但患者和医生必须权衡其潜在益处和风险,并进行个体化的决策。这一突破性治疗为罹患DMD的患者带来了新的希望和康复机会。
功能主治:治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
用法用量: 【推荐剂量和用法】 Elevidys仅用于单剂量静脉输注。 推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。