美格鲁特(Miglustat)适应症具体有哪些
病情描述:美格鲁特(Miglustat)适应症具体有哪些
展开2024-05-01 12:36:02
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好问题
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张胜泉
问药网药师
美格鲁特(Miglustat)适应症具体有哪些,美格鲁特(Miglustat)主要用于治疗以下适应症:1.轻度至中度1型戈谢病(Gaucherdisease)的成人患者,尤其是不适合接受酶替代疗法(例如,由于过敏、超敏反应或静脉通路不良)的患者。2.治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病患者。
戈谢病是一种罕见的遗传代谢疾病,它影响了人体的脂质代谢过程。为了应对这种疾病的症状和管理相关的挑战,医学界开发了一种药物,叫做美格鲁特(Miglustat)。本文将介绍美格鲁特适应症的具体内容。
1. 治疗戈谢病的标准药物
美格鲁特是一种世界卫生组织(WHO)认定的孤儿药物,用于治疗成年人和儿童患有戈谢病的患者。戈谢病是一种遗传代谢疾病,患者体内缺乏一种特定的酶,这使得体内特定脂质物质无法正常降解。美格鲁特的主要机制是通过阻碍这种脂质物质的合成,从而减轻相关症状。
2. 神经系统的症状管理
美格鲁特主要用于管理戈谢病引起的神经系统症状。这些症状可能包括进行性精神退化,包括认知能力下降、智力减退和行为问题。美格鲁特通过减缓病情的发展,改善患者的生活质量,尤其针对认知和神经行为方面的困扰。
3. 肝脏功能的管理
戈谢病患者肝脏功能也常常受到影响。美格鲁特被用于管理由于此疾病导致的肝脏功能障碍。它通过调节体内脂质物质的代谢过程,有助于减少对肝脏的负担,并有望改善一些与肝脏功能相关的症状,如肝功能异常、黄疸等。
4. 考虑并发症的治疗方法
随着戈谢病的发展,患者可能会出现一系列并发症,如骨骼病变、呼吸问题和消化系统问题等。美格鲁特可作为综合治疗方案的一部分,用于管理这些并发症和相关症状。它的作用是减轻疾病的进展,并通过调节脂质代谢和其他机制来改善相关的生理症状。
美格鲁特是一种针对戈谢病患者的治疗药物,主要通过抑制特定脂质物质的合成来减轻症状和改善生活质量。它可以管理神经系统症状、肝脏功能问题以及并发症带来的困扰。作为一种药物,美格鲁特也存在一些潜在的副作用和限制,因此在使用前应与专业医疗人员进行详细的咨询和讨论,以确保适当的使用和监测。
功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
用法用量: 1、给药说明 治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。 部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。 2、肾功能不全患者 1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。 2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。 3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。