Roctavian适应症具体有哪些
病情描述:Roctavian适应症具体有哪些
展开2024-04-29 09:07:21
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李娟
问药网药师
Roctavian适应症具体有哪些,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)适用于:严重A型血友病。
Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它的出现给患有这种遗传性疾病的患者带来了新的希望和治疗选择。那么,Roctavian究竟适用于哪些情况呢?接下来将从不同的角度进行介绍。
1. 家族史与遗传疾病
A型血友病是一种常见的遗传性疾病,通常由X染色体上的凝血因子Ⅷ基因突变引起。患者往往有家族史,即他们的家族中可能有其他成员也患有血友病。Roctavian主要适用于患有A型血友病的患者,尤其是那些由于凝血因子Ⅷ基因突变导致凝血功能异常的患者。
2. 重度和中度血友病患者
Roctavian通常适用于那些患有重度或中度A型血友病的患者。重度患者往往凝血因子Ⅷ水平极低,容易出现严重的出血并需要频繁的凝血因子补充治疗。而中度患者的凝血因子Ⅷ水平虽然不及正常人,但相对较高,出血风险也相对较低,但仍需要定期进行凝血因子替代治疗。
3. 对传统治疗无效或不可接受的患者
传统的A型血友病治疗主要是通过注射外源性凝血因子Ⅷ来补充患者体内缺乏的凝血因子。这种治疗需要频繁注射,且可能存在免疫排斥反应等问题。对于那些传统治疗无效或不可接受的患者,Roctavian提供了一种新的治疗选择,通过基因治疗来修复患者体内凝血因子Ⅷ的缺陷。
4. 遗传咨询和个体化治疗
Roctavian治疗需要经过严格的遗传咨询和个体化治疗方案设计。遗传咨询可以帮助患者和家属了解疾病的遗传特点、风险和治疗选择,为治疗决策提供参考。而个体化治疗方案则需要根据患者的基因型、临床表现和治疗需求进行调整,以确保治疗的有效性和安全性。
在总的来说,Roctavian作为一种基因治疗药物,主要适用于患有A型血友病的重度或中度患者,特别是那些传统治疗无效或不可接受的患者。通过修复凝血因子Ⅷ基因缺陷,Roctavian为这些患者提供了一种新的治疗选择,为他们带来了新的希望和生活质量的改善。
功能主治:是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
用法用量: 治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用 ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者 推荐剂量 (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注 (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数 ①患者剂量体积(mL)计算: 体重(kg)乘以3=剂量(mL) ②待解冻瓶数计算: 患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数) 给药方法 (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射 (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品 (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断