Trikafta(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)的治疗效果如何
病情描述：Trikafta(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)的治疗效果如何
展开2024-04-26 14:22:52
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陈志明
问药网药师
Trikafta(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)的治疗效果如何,Trikafta(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。
囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、胰腺和消化道。长期以来，CF患者需要接受复杂的治疗方案以维持他们的健康和生活质量。近年来的医疗进展带来了希望，Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)作为一种突破性的疗法，带来了显著的治疗效果。本文将对Trikafta的治疗效果进行详细阐述。
1. 基因突变修复：Trikafta的作用机制
Trikafta是一种修复囊性纤维化基因突变的新型药物。它是由Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor三种成分组成的复合药物。Elexacaftor和Tezacaftor的作用是改善CFTR蛋白的折叠和稳定性，从而增加其在细胞膜上的表达量；而Ivacaftor则增强了CFTR通道的打开能力。通过这些作用，Trikafta恢复了CF患者的正常CFTR功能，从而改善了他们的病情。
2. 显著改善呼吸功能
Trikafta治疗后，许多CF患者的呼吸功能得到显著改善。研究发现，使用Trikafta的患者在肺功能测试中呈现出了明显的改善，包括FEV1（一秒钟强制呼气容积）和FVC（用力肺活量）。这意味着他们的肺部通气能力得到了增强，呼吸困难的症状减轻，有效改善了他们的生活质量。
3. 减少肺部感染和急性加重
Trikafta的应用还降低了CF患者发生肺部感染和急性加重的风险。通过恢复正常的CFTR功能，Trikafta增强了患者的免疫系统和肺部抗菌防御能力，从而减少了细菌和病毒感染的机会。此外，Trikafta还减少了因肺部感染而导致的急性加重次数和住院天数，进一步改善了患者的健康状况。
4. 改善体重增长和胰腺功能
CF患者常常伴随着胰腺功能丧失和营养吸收问题，导致体重增长困难。Trikafta的使用能显著改善患者的胰腺功能，使其能够更好地消化和吸收营养物质。因此，通过Trikafta的治疗，CF患者的体重增长问题得到了有效的改善，进一步促进了他们的整体健康。
综上所述，Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)作为一种突破性的治疗方法，显著改善了囊性纤维化患者的病情。通过基因突变修复，Trikafta恢复了正常的CFTR功能，带来了许多积极的治疗效果，包括改善呼吸功能、减少肺部感染和急性加重、促进体重增长等。这一疗法为CF患者带来了新的希望，并为他们重拾健康和生活质量奠定了基础。
功能主治：治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者
用法用量：1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量 表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量，早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算，且kaftrio是口服用药。 表1：成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) 14kg及以上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) 6至12岁以下不到30kg2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) 30kg及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 12岁及以上2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) 2、肝损伤患者的推荐剂量 (1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量，使用kaftrio的推荐剂量见表1，用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。 (2)中度肝功能损害(Child-PughB级)：不建议使用kaftrio治疗，只有在有明确医疗需求且利大于弊时，才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio，应减少剂量谨慎使用，具体用药剂量请参考表2，用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。 表2：中度肝功能损害(Child-PughB级)患者使用kaftrio的推荐剂量 年龄体重早晨剂量晚间剂量 2至6岁以下不到14kg每周给药时间如下： (1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第4天：无剂量 (3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (4)第7天：无剂量无需服药 14kg及以上每周给药时间如下： (1)第1-3天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第4天：无剂量 (3)第5-6天：每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (4)第7天：无剂量无需服药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)无需服药 30kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 12岁及以上 每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)无需服药 (3)重度肝功能损害(Child-PughC级)：此类患者不应使用kaftrio，kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究，但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。 3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整 表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间，避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。 表3：kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整 年龄体重与中度CYP3A抑制剂合用与强度CYP3A抑制剂合用 2至6岁以下不到14kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor) (2)第2天：早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 14kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor) (2)第2天：早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 6至12岁以下不到30kg每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)，总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 30kg及以上每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 12岁及以上 每日交替给药方案如下： (1)第1天：2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor (2)第2天：早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor) (3)晚上无需服药(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)，总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor，每周2次，间隔3-4天 (2)晚上无需用药 4、关于遗漏剂量的建议 如果早晨或晚间错过服用kaftrio，6小时或更短时间内，患者应尽快服用错过的剂量，并继续原服药计划，如果超过6小时后: (1)错过的如果是早晨剂量，患者应尽快服用错过的剂量，不应服用晚间剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 (2)错过的如果是晚间剂量，患者不需要再服用错过剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 5、服用管理 (1)口服和吞咽整个kaftrio片剂，摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒，将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，应在一小时内完全服用。 (2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等，含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃，或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。
