麦格司他(Miglustat)作用是什么
病情描述:麦格司他(Miglustat)作用是什么
展开2024-04-18 12:52:47
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好问题
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黄斌
问药网药师
麦格司他(Miglustat)作用是什么,麦格司他(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
麦格司他(Miglustat)是一种药物,被用于治疗罕见的遗传疾病戈谢病(Gaucher disease)。戈谢病是由于身体无法正常代谢脂质的酵素缺乏而引起的疾病,这会导致脂质在体内积聚并影响多个器官的功能。麦格司他通过干扰这个过程,以减少脂质的积聚,从而改善戈谢病患者的症状。
1. 作用机制
麦格司他是一种酵母α-葡萄糖苷酶抑制剂,它作用于细胞内的高尔基体器官,抑制脂质的合成过程。在戈谢病中,人体缺乏一种名为酸β-葡萄糖苷酶的酵素,它负责分解特定类型的脂质。麦格司他通过阻碍葡萄糖苷酶的合成,减少了脂质的积聚。
2. 减轻症状
戈谢病的积累的脂质会影响多个器官,包括肝脏、脾脏和骨骼。麦格司他的作用是减少脂质的积聚,从而有助于减轻相关器官的病变。该药物可以改善血小板和红细胞数量的异常,减少肝脏和脾脏的肿大,缓解骨骼疼痛等症状。
3. 延缓疾病进展
麦格司他的治疗可以帮助戈谢病患者延缓疾病的进展。尽管麦格司他无法治愈戈谢病,但它可以减缓病情的恶化并改善患者的生活质量。长期使用麦格司他可以帮助患者保持稳定的病情,并减少病情发展所导致的并发症。
4. 使用注意事项
作为一种处方药物,麦格司他的使用应由医生监督和指导。在使用麦格司他之前,患者需要接受全面的评估,以确保安全和适用性。麦格司他可能会引起一些副作用,包括消化系统问题(如腹泻、腹胀)、疲劳和头痛。此外,麦格司他使用期间应避免怀孕,因为它可能会对发育中的胎儿产生不利影响。
麦格司他是一种治疗戈谢病的药物,能够减少脂质在体内的积聚。它通过抑制葡萄糖苷酶的合成,减轻戈谢病患者的症状,包括器官肿大、贫血以及骨骼疼痛等。麦格司他的使用可以延缓疾病进展,并提高患者的生活质量。在使用麦格司他之前,患者需要咨询专业医生并遵守使用注意事项。
功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者
用法用量: 1、给药说明 治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。 部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。 2、肾功能不全患者 1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。 2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。 3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。