他立苷酶α功效与作用主要有哪些
病情描述:他立苷酶α功效与作用主要有哪些
展开2024-04-12 13:37:49
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好问题
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李娟
问药网药师
他立苷酶α功效与作用主要有哪些,他立苷酶α(taliglucerase alfa)主要用于治疗1型戈谢病,通过特异性水解葡糖脑苷脂,有效减小脾脏体积,改善肝脏功能、血小板计数和血红蛋白水平。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
他立苷酶α(taliglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性酶缺乏疾病,主要由于β-葡萄糖苷酶的缺乏引起,导致身体无法有效地分解糖脂。他立苷酶α作为一种酶替代疗法,可以帮助补充患者体内缺乏的酶,从而减轻病症和症状。下面将介绍他立苷酶α的主要功效和作用。
1. 提供有效的酶替代治疗
他立苷酶α是通过基因工程技术制造的蛋白质,其结构和功能类似于人体内的β-葡萄糖苷酶。当患者接受他立苷酶α治疗时,药物会被注射到体内,进入细胞并在酸性环境中发挥作用。他立苷酶α能够有效地分解体内积聚的糖脂,帮助恢复细胞功能,从而缓解戈谢病引起的各种症状。
2. 减轻系统性病变
戈谢病患者常常因为糖脂在细胞和组织中的积聚而出现全身性病变。这包括骨骼、关节、肝脏、脾脏和中枢神经系统等部位的受损。他立苷酶α的治疗可以减少糖脂在这些部位的沉积,从而减缓病情的进展,并改善患者的整体健康状况。
3. 改善症状
戈谢病的症状包括腹胀、肝脏肿大、骨折易发等。通过补充缺乏的酶,他立苷酶α可以帮助降低血脂水平,减轻肝脏肿大的症状,并增加骨密度,降低骨折风险。此外,其他常见的症状如贫血、疲劳和生长迟缓等也可以通过他立苷酶α治疗而得到改善。
4. 提高生活质量
戈谢病是一种慢性疾病,需要长期治疗和管理。通过使用他立苷酶α,患者可以减少疾病相关的并发症和症状,改善生活质量。这包括减少疼痛和不适感、恢复正常的体能和运动能力、提升心理健康以及增强社交功能。他立苷酶α治疗的效果因个体差异而异,但对于大多数患者而言,它通常被认为是一种有效且安全的治疗选择。
总结而言,他立苷酶α作为一种酶替代疗法,可帮助提供缺乏的葡萄糖苷酶并改善戈谢病患者的症状。它的主要功效包括提供有效的酶替代治疗、减轻系统性病变、改善症状以及提高患者的生活质量。对于戈谢病患者而言,他立苷酶α为他们带来了新的希望,使得他们能够更好地管理和控制自己的疾病。
功能主治:适用于经医生诊断确诊为戈谢病,并需要酶替代治疗的患者
用法用量:(1)60 Units/kg每隔周给药静脉输注历时60-120分钟。(2)当前正在用伊米苷酶[imiglucerase]治疗戈谢病患者可转用他立苷酶α。既往用稳定剂量伊米苷酶治疗患者建议用他立苷酶α用当他们从伊米苷酶转至他立苷酶α时相同剂量开始治疗。(3)医生可根据达到和维持各患者治疗目标做剂量调整。临床试验曾评价剂量范围从11 Units/kg至73 Units/kg每隔周。