2026年1月22日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布,辉瑞制药的马塔西单抗注射液(Marstacimab,PF-6741086)新适应症上市申请正式受理,注册分类为2.2类。根据公开资料及临床进展推断,此次申请的新适应症聚焦于先天性血友病患者中存在凝血因子VIII或因子IX抑制剂时对出血倾向的抑制治疗。

马塔西单抗机制及临床特点
马塔西单抗是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)K2结构域的单克隆抗体,专注于调节血液中的再平衡机制,属于血友病新型再平衡疗法。TFPI天然存在于人体,是关键的抗凝蛋白,能够调控止血过程、防止异常血栓形成,从而维持血液的平衡状态。
关键III期临床试验BASIS验证疗效与安全性
辉瑞曾开展一项全球多中心、开放标签的III期关键性试验BASIS(NCT03938792),纳入12至75岁之间重型血友病A和B患者,涵盖无论是否存在抑制物的病患。该研究结果显示,预防性应用马塔西单抗显著优于传统按需旁路制剂,显著降低年出血率的主要终点,同时表现出良好的安全耐受性。
海外及国内批准现状与临床应用
该药品已先后获得美国、欧洲联盟、日本及中国等多国监管机构批准,适用于12岁及以上、体重不少于35公斤且不伴有凝血因子抑制物的重度血友病A(FVIII活性<1%)及血友病B(FIX活性<1%)患者,用于常规预防性治疗以减少出血事件。马塔西单抗是全球首个针对血友病B且可每周皮下注射一次的药物,也是首款固定剂量方案同时覆盖A型和B型血友病的治疗药物。
未来展望
此次新适应症的申报,标志着马塔西单抗有望为存在因子抑制物的血友病患者提供新的治疗选项,进一步拓展其临床适用范围。随着持续的临床数据积累和监管审批,预计这款创新药物将在血友病治疗领域发挥越来越重要的作用,造福更多患者。








