2026年1月21日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网数据显示,礼来制药的替尔泊肽注射液拟被纳入突破性疗法资格,其适应症为代谢相关性脂肪性肝病(MASH)。这一进展标志着替尔泊肽在治疗严重肝脏代谢疾病方面迈出重要一步。

代谢相关脂肪性肝病(MASH)及其临床挑战
MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)中的一种病情较重的类型,主要由于肝脏脂肪异常堆积引发慢性炎症并伴随肝纤维化,临床上多见于超重或肥胖人群。约有三分之一的高风险人群罹患此病,其中近20%的患者可发展至肝硬化甚至肝癌,给患者健康带来严峻威胁。
替尔泊肽概述:GLP-1/GIP双受体激动剂的多重功效
替尔泊肽是一款针对胰高血糖素样肽-1(GLP-1)与葡萄糖依赖性胰岛素释放多肽(GIP)双重受体激动剂,目前已获批用于中国成人2型糖尿病患者的血糖调控、体重管理及阻塞性睡眠呼吸暂停治疗。其在2025年已正式纳入医保目录,并自2026年1月1日起实施,显示其临床应用的广泛认可。
临床试验成果显著:MASH治疗达到主要终点
2024年6月,礼来在欧洲肝病学会(EASL)年会上公布的二期临床试验数据显示,替尔泊肽在MASH治疗中表现出强效疗效。具体包括5mg、10mg及15mg三个剂量组,52周治疗后分别有51.85%、62.8%和73.3%的患者肝脏组织学实现MASH完全缓解且纤维化未恶化。对比之下,安慰剂组仅有13.2%的患者达成该终点,显著验证了替尔泊肽的治疗优势。
次要终点同样表现优异,纤维化改善明显
在次要终点指标中,替尔泊肽各剂量组分别有59.1%、53.3%和54.2%的患者实现至少1阶段肝纤维化程度的改善且未出现病情恶化,而安慰剂组相应比例为32.8%。此外,替尔泊肽还显著促进了体重减轻及肝脏损伤、生物标志物的改善,全面改善患者的肝脏健康状况。
替尔泊肽展现多方面临床价值,或推动新型肝病治疗格局
所有剂量组的数据显示,替尔泊肽在临床上对肝纤维化具有实质性改善作用,展现出对MASH患者多维度治疗的潜力。随着突破性疗法认定的推进,未来替尔泊肽有望成为代谢相关脂肪性肝病领域的重要治疗选择,为众多患者带来福音。








