12月24日,国家药品审评中心(CDE)官网最新信息显示,阿斯利康(AstraZeneca)研发的创新抗体药物戈鲁利单抗(Gefurulimab)已在中国递交上市申请。根据其全球临床研究进展推测,本次申报的适应症或为全身型重症肌无力(gMG)。这意味着,国内gMG患者或将迎来新的治疗选择。

双重设计:靶向C5并结合白蛋白,兼顾疗效与持久性
戈鲁利单抗是一种结构新颖的“迷你双特异性抗体”(Mini-BiAb),分子量仅约25kD。该药物由两个关键功能片段组成:一端为靶向补体C5的抗体重链可变区,用于阻断补体级联反应;
另一端为特异性结合白蛋白(Albumin)的抗体片段,以延长药物在体内的循环半衰期。
这种小分子设计不仅提升了组织渗透性,还使药物能够在体内维持更稳定、持久的药效,为重症肌无力等补体相关疾病提供了新的治疗思路。
补体C5:重症肌无力的重要治疗靶点
重症肌无力(gMG)是一种由自身免疫攻击神经-肌肉接头处乙酰胆碱受体所致的慢性神经疾病。研究表明,补体系统的过度激活,尤其是C5通路,在疾病进展中起关键作用。
戈鲁利单抗通过精确阻断C5,能够有效减少神经肌肉接头的炎症损伤,从而改善患者的肌肉力量和运动功能。
阿斯利康深耕神经免疫领域
阿斯利康近年来持续布局神经免疫治疗领域。戈鲁利单抗的研发,体现了其在抗体工程与分子优化设计方面的创新实力。
若此次申报顺利获批,戈鲁利单抗将成为国内继C5单抗疗法之后,又一具有创新结构的gMG治疗新药,为患者提供更灵活的给药方案与更优的疗效潜力。
展望:小分子抗体引领精准免疫新趋势
戈鲁利单抗的“迷你双抗”设计,为抗体药物研发带来了新的方向。凭借高渗透性、长半衰期和精准靶向能力,此类药物有望在重症肌无力、神经系统疾病及其他自身免疫病中发挥更广泛的临床价值。
未来,阿斯利康的该产品若能成功上市,将进一步丰富我国gMG治疗药物的选择,推动国内精准免疫治疗的持续发展。







