2025年11月5日,全球制药巨头赛诺菲(Sanofi)宣布,其创新药物注射用卡拉西珠单抗(商品名:可倍力®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。该药物将与血浆置换(TPE)及免疫抑制疗法(IST)联合使用,用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP,或称免疫介导性血栓性血小板减少性紫癜iTTP)的成人和12岁及以上、体重不低于40kg的青少年患者。
此次批准的通过,标志着中国在罕见病领域的治疗能力迈上了新的台阶,为iTTP患者带来了新的希望与更安全的治疗选择。
罕见但凶险的疾病:iTTP危及生命的“隐形杀手”
血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是一种急性、致命性的血栓性微血管病,年发病率仅为每百万人中2至6例,属于超罕见疾病,并已被列入《第二批中国罕见病目录》。
其中,免疫介导型TTP(iTTP)是最常见类型,占所有TTP病例的约95%。该疾病的典型症状包括:
血小板减少导致的出血倾向;
微血管病性溶血性贫血(MAHA);
神经精神异常(如意识障碍、头痛、失语等);
部分患者还会出现发热与肾功能损伤。
若未能在早期接受有效治疗,患者病情进展极快,死亡风险极高。

传统治疗局限明显,复发与并发症困扰临床
当前iTTP治疗的主流方案仍依赖血浆置换(TPE)与免疫抑制治疗(IST)。然而,这两种手段在临床应用中存在多重局限:
约20%的患者对现有治疗反应不佳,死亡率依然较高;
30%~50%的患者在治疗后会出现复发;
部分病例在停止TPE后病情迅速反弹;
血浆置换相关并发症(如感染、过敏反应等)也严重影响患者安全。
因此,业界迫切需要更具靶向性、更安全高效的新型治疗药物来改善患者预后。
可倍力®:创新机制为iTTP治疗带来新突破
作为一款新型抗体药物,可倍力®(卡拉西珠单抗)通过靶向抑制关键致病通路,能有效阻断血小板异常聚集与微血栓形成,从而显著降低急性发作风险,并减少复发率。临床研究表明,该药联合标准疗法可缩短血小板恢复时间、降低疾病复发率、改善患者生存预后。
赛诺菲中国相关负责人表示:“卡拉西珠单抗的引入,不仅意味着中国iTTP患者迎来了真正意义上的靶向治疗时代,也体现了我们在罕见病领域持续创新、深耕中国市场的承诺。”
展望未来:为罕见病患者带来更多希望
随着可倍力®在中国的正式上市,iTTP的治疗模式将迎来重大变革。未来,赛诺菲将继续携手临床专家与科研机构,推动罕见病领域的创新药物研发与患者教育,让更多罕见病患者从前沿科技中获益。








