2025年10月17日,融汇Family成员企业迦进生物医药(上海)有限公司完成重要节点:TfR1抗体-人DMPK siRNA偶联药物(CGB1001)获得美国FDA孤儿药资格认定,用于治疗1型强直性肌营养不良(DM1)。

罕见疾病类型
DM1是最常见的成人肌营养不良亚型,属于遗传性神经肌肉病,约占该群体主要形式。可分为1型和2型,DM1更常见且症状更重。典型特征为远端肌无力、萎缩与肌强直,随时间加重。发病机制较清楚,但至今全球缺少特异有效疗法。
全球竞争格局
针对该适应症的在研产品有Avidity Biosciences与Dyne Therapeutics,目前处于临床阶段。尚未有产品获批上市。
国内企业的突破
我国尚无明确开展DM1寡核苷酸疗法的企业。迦进专注抗体寡核苷酸偶联物(ARC),为国内最先入局者之一。主要候选CGB1001已完成体外、小鼠与非人灵长类临床前研究,数据支持推进。
孤儿药认定的价值
对DM1适应症而言,孤儿药资格意味着监管与开发上的多种优势。针对患病总人数不足20万的罕见病,FDA提供政策、监管、市场、费用减免与独占期等支持,有助于加速临床与获批。
未来展望
获得认定为CGB1001的临床与后续商业化提供有利保障,持续覆盖更广泛患者群体的路径更明确。








