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处方药

100mg/2mL；50mg/mL

是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

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美国Sarepta医疗(SRPT)公司

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