以肿瘤细胞的标志性分子为靶点，干预发生癌变的环节而治疗肿瘤的一种方法
根据具体肿瘤类型、分期及方案，治疗时间一般在1~3年左右
治疗费用在数百元至几万元不等，具体费用与方案、医保政策、药物价格等有关
靶向治疗相对来说毒副反应小，可能会有不良反应，但并不是所有人都会发生
定义
靶向治疗（Targeted therapy）是针对
肿瘤在器官组织、分子水平的不同靶点，使用不同的治疗技术进行靶点治疗，抑制肿瘤细胞生长的一种治疗方法。
局部的病灶靶点可以用局部靶向消融治疗、靶向
放射治疗、放射性粒子植入、靶向内照射治疗、高能聚焦超声治疗、血管内介入治疗和局部药物注射治疗。
分子靶向治疗的靶点是针对肿瘤细胞的恶性表型分子，通过一系列途径（如抑制肿瘤细胞增殖、干扰细胞周期等）达到治疗肿瘤的目的。
【提示】一般临床上所指的靶向治疗是指分子靶向治疗，故本词条主要以分子靶向治疗为主。
药物分类
大分子物质：主要是一些单克隆抗体，这些药物大多通过静脉给药，优势为靶向性强、半衰期长等。
小分子抑制物：包括各类受体抑制剂以及抗血管生成药物，优点在于分子量小、可口服给药、易于化学合成；缺点为半衰期较短，需每天服用。
作用机制
通过作用于细胞膜的跨膜受体，阻碍受体下游信号通路转导，从而抑制细胞增殖及侵袭。
例如作用于
表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶的小分子抑制剂吉非替尼，直接作用于EGFR的大分子单克隆抗体西妥昔单抗，以及作用于HER-2受体的单克隆抗体
曲妥珠单抗等。
通过作用于细胞质，靶向抑制细胞内信号转导过程，如mTOR信号通路抑制剂依维莫司等。
通过作用于细胞核，靶向作用于DNA或RNA的复制、转录、翻译等过程，例如针对细胞依赖性激酶的AZD5438，针对组蛋白去乙酰化酶抑制剂
西达本胺等。
通过作用于肿瘤微环境，如抑制肿瘤新生血管形成，从而达到抑制肿瘤生长的作用，例如
血管内皮生长因子单克隆抗体贝伐珠单抗，重组人血管内皮抑制素等。
疗效和安全性
治疗疾病
绝大部分恶性肿瘤，实体瘤如肺癌、乳腺癌、
结直肠癌等，非实体瘤如
淋巴瘤、白血病等，都可以考虑分子靶向治疗。
治疗效果
分子靶向治疗可用于某些血液系统恶性肿瘤的病情控制、实体肿瘤术后的辅助治疗、晚期驱动基因阳性肿瘤的一线治疗等。在血液系统肿瘤、乳腺癌、肺癌、肝癌中已取得不错疗效。
控制病情的效果
对于晚期已出现转移病灶、不能耐受手术的肿瘤患者，靶向治疗可有效缩小肿瘤体积，减轻症状，控制疾病进展，改善患者营养状况，提高患者生活质量，可有效延长生存期。
术后辅助治疗效果
恶性肿瘤患者术后可采用化疗药物与靶向药物联合的方法，针对潜在转移病灶进行治疗，以降低复发和转移的概率。
姑息治疗效果
主要用于晚期驱动基因阳性肿瘤的一线治疗。
恶性肿瘤患者如出现复发或是较为广泛的转移，无法通过手术治疗控制病情时，可考虑选择合适的靶向药物进一步治疗，以缩小肿瘤体积，改善生活质量，延长生存期。
安全性
靶向治疗药物相对化疗药物毒副反应较小，较轻的不良反应多可通过对症治疗来改善，部分较严重的不良反应可能需要入院治疗，患者和家属不必过于担心，但请严格遵医嘱。
过敏反应
多见于单克隆抗体类的靶向药物，如利妥昔单抗、西妥昔单抗等。
多在患者初次使用时出现，在减量或停药后缓解。
皮肤毒性
是常见的毒副作用之一。
胃肠道毒性
主要表现为恶心、腹痛、腹胀、食欲减少等症状；严重者可出现腹泻、呕吐、脱水等反应。
心脏毒性
心脏毒性可表现为高血压、
心肌缺血、心肌梗死、左室射血分值下降等。
肝毒性
多数靶向药物在肝脏内代谢，肝毒性主要表现为胆红素升高、转氨酶升高、肝炎等。
肺毒性
最常出现肺毒性的药物有吉非替尼和厄洛替尼等。
治疗难度和费用
治疗难度
肿瘤的分子靶向治疗是较为成熟的治疗手段，对于存在相应靶点突变且没有禁忌证的患者，一般都可以选择分子靶向治疗。
治疗费用
受卫生政策、区域及机构定价等影响，费用可能存在差异，具体以就诊机构为准。
分子靶向治疗相对常规化疗费用较为昂贵，患者每个周期的治疗费用可能在数百元至数万元之间。但总体费用无法一概而论，具体的费用主要与治疗方案、治疗周期、药物价格因素等有关。
治疗方案：患者因病情及突变靶点不同，所选用的方案也不同，不同的方案包含不同的药物组合，因此费用有差异。
治疗周期：不同患者服药后最终达到耐药的时间存在差异，所进行的治疗周期数也有一定的上下浮动，因此造成费用的不同。
药物价格因素：主要与是否纳入医保报销范围，各地医保报销政策、就诊医院级别等有关。此外也与药物的生产厂家有关，如进口药物价格一般会高于国产药物。
医院科室选择
肿瘤内科
肿瘤分子靶向治疗属于专业技术性比较强的治疗手段，一般需要肿瘤专科医生根据患者的病情来制定治疗方案、及时处理患者治疗过程中出现的不良反应等，因此建议患者选择肿瘤专科医院或大型医院的肿瘤内科或肿瘤科进行治疗随访。
适宜情况
靶向治疗适宜的情况，在临床上一般指靶向治疗的适应证，不同疾病的具体适应证各不相同，一般来说包括以下几种情况。
部分造血系统疾病，如
慢性粒细胞白血病等，通常以靶向药物治疗为主要治疗手段，可取得较好疗效。
晚期驱动基因阳性的实体瘤如
非小细胞肺癌、乳腺癌等，可作为一线治疗方案。
实体瘤（如肺癌、乳腺癌、
结直肠癌等）手术切除或局部放疗后的辅助治疗，多与化疗药物联合使用。
实体瘤已有广泛或远处转移，不适于手术切除或放疗者，或实体瘤手术或放疗后复发或播散者，可考虑靶向治疗控制病情。
不宜情况
不宜的情况，一般是指存在靶向治疗禁忌证，具体需要医生综合评价患者病情来判断。常见的有以下几种。
妊娠妇女应禁忌使用靶向药物。生育年龄的男女，需接受靶向治疗者，应落实避孕措施。
哺乳期妇女，需接受靶向治疗者，应终止哺乳。
合并严重基础疾病，不能耐受药物不良反应者。
癌症未获病理学或细胞学确诊者。
早期癌症（如
原位癌和Ⅰ期癌症）已经成功手术切除的病例一般不需要靶向治疗。
经基因检测不存在相应突变靶点，或是经过靶向治疗产生耐药且经过更换其他靶向药物仍无效者，这种情况应选择其他治疗手段。
使用靶向药物治疗后毒副反应较大者或经对症治疗后毒副反应无法缓解者，在医生评估下，应减小药量或停止用药。
在实施靶向治疗前，医生会对患者进行全面的身体状况评估，以帮助医生制定符合患者的个体化方案，并有助于评估患者的耐受情况，其中对于靶向治疗，基因检测尤为重要。
治疗前检查
实验室检查
血常规检查
可检测
血红蛋白水平、
白细胞分类计数、血小板水平等，以判断患者是否存在贫血或骨髓功能抑制的情况，是否可以耐受药物治疗带来的不良反应。
骨髓检查
在造血系统恶性肿瘤治疗前需进行骨髓穿刺获得骨髓组织，进行活检，以确诊病情。
实体瘤患者如出现贫血、外周血中出现幼稚白细胞或（包括网织）幼稚红细胞，或有
血小板减少，都应做骨髓涂片或活检，以明确原因，确证是否存在骨髓浸润等情况。
生化检查
可检查血尿酸、肌酐、
丙氨酸氨基转移酶（ALT）、
门冬氨酸氨基转移酶(AST）等，以确证肝肾功能无明显异常，可正常代谢药物。通过凝血常规等检查排除有创操作禁忌证。
肿瘤标志物检查
某些
肿瘤标志物检查有助于评估治疗效果，因此治疗前需要进行检测一次，以便与治疗后进行对比。
影像学检查
X线检查
X线检查是基础检查，多用于胸部摄影。
可初步观察胸部是否存在肿物，胸部结构是否对称等情况。
超声检查
超声检查可作为首选检查，具有简便快速的优点。
CT
CT检查可以更加精确地判断肿瘤的大小、边界及其与周围组织的关系。
可以作为复查的首选方法之一，多部位的CT检查可用于检测转移瘤（主要是肺、肝和中枢神经系统）的发生情况。
增强CT可更准确判断肿瘤的血供情况，有助于病情判断。
磁共振
磁共振对于中枢神经系统脑、脊髓解剖结构的显示以及对病变的显示比其他影像学检查具有明显的优势；对
软组织肿瘤、头颈部肿瘤的临床分期较CT更加准确。
其他
对容易
骨转移的肿瘤，如乳腺癌、肺癌等，应进行骨扫描以判断有无骨转移，其他怀疑有骨转移的患者也应进行该检查。
根据需要进行其他检查（如淋巴造影、PET-CT、钼靶造影等）。
病理诊断
在肿瘤诊断中，病理学诊断是最为可靠的诊断方法，是诊断的“金标准”。
肿瘤病理诊断能明确病变的性质、判断肿瘤的良恶性、组织学分类、恶性度分级；有助于后续治疗方案的制定以及预后判断。
各种血液系统恶性肿瘤必须得到血液学的确诊，实体瘤必须得到局部组织的病理诊断，才可开展后续治疗。
基因检测
使用靶向药物前，需根据病情进行相应的突变基因检测，存在相应靶点的患者才可使用靶向药物。如乳腺癌的HER2基因检测，可用免疫组化（IHC）和
荧光原位杂交（FISH）等方法进行检测。
一般情况下，如果不存在相应突变靶点的患者，不建议使用靶向治疗。
可在肿瘤专科医生指导下选择抗血管靶向药物联合其他治疗。药物均具有一定毒副作用，且治疗效果不佳易导致病情进展。
治疗前准备
调整正在接受的药物
患者因患有其他基础疾病正在使用的药物可能会与靶向治疗药物存在相互反应，可能会影响治疗效果，或是增加副作用发生的风险，加重肝肾排泄药物的负担。
请务必如实详细地告知医生目前正在服用的药物，以便医生根据患者的实际情况来判断是否需要调整方案。
控制基础疾病
对于患有基础疾病，如高血压、糖尿病、慢性肾炎等疾病的患者，在治疗的同时，也不能忽略对上述疾病的控制，建议详细咨询相应疾病专科医生并严格遵医嘱用药或持续监测等。
安排生活工作
靶向治疗药物可能产生一些不良反应，而静脉使用的靶向治疗药物可能需要入院治疗，所以会对生活工作产生一定的影响。
建议患者合理安排生活及工作，避免劳累和紧张焦虑等，尽量以最佳的身体状态和良好心理，去接受科学规范的治疗。
饮食准备
建议清淡饮食，尽量少吃或不吃过分油腻重口味食物。
保持营养均衡，多吃高蛋白、高能量的食物，以增强体质。
建议戒烟限酒，保持良好的生活习惯。
签署知情同意书
在进行靶向治疗前，一般需要签署知情同意书，医生会告知采用的治疗方式、所要使用的治疗方案、可能出现的不良反应及耐药后如何治疗等事项。
建议患者仔细阅读，若有不清楚的地方，及时询问医生，并配合完成签署。
治疗过程
给药途径
靶向治疗药物的给药途径主要包括口服给药、静脉给药、局部给药3种方式。
口服给药
口服药物治疗具有药物作用持久、平缓、用药方便和毒性低的特点，并且易于随时调整或终止治疗，是靶向药物给药的主要方式。
患者无需住院治疗，只需定期复查即可。
静脉给药
部分大分子的单克隆抗体类靶向药物需静脉输注，如贝伐珠单抗等。
静脉给药可以减少药物吸收过程中的差异，便于准确给予剂量。
静脉给药多为一次性或短时间内几次用药，一旦给药后发生严重不良反应，可能会持续一段时间或者出现后延加重，患者可能需要住院，针对不良反应对症治疗。
局部给药
目前临床应用较多的靶向药物局部给药主要是胸腔内灌注抗血管生成类药物。这种治疗方式相比全身静脉给药方式的优点是局部用药浓度高、疗效好，且全身不良反应更低。
治疗时间
靶向治疗整体的治疗时间可能在一年至三年左右，部分药物需使用至患者出现耐药或是病情进展。具体而言，治疗时间可以从单次治疗时间和治疗周期两个方面来看。
单次治疗时间
单次治疗时间主要与药物的给药途径有关。
静脉给药，通常为1-2天，部分患者可能需要针对不良反应对症治疗。
口服给药，一般是患者院外规律口服即可。
治疗周期
临床上静脉给药的靶向药物周期大多为21天如
曲妥珠单抗等；口服给药的药物根据要求不同服用周期有所不同，部分药物需连续口服如吉非替尼等、部分药物口服14或21天后间隔7天进入下一周期。
护理
护理注意事项
针对治疗期间出现的皮肤毒性、胃肠道反应等毒副作用，需要由专业
肿瘤医生评估后进行对症处理。
如患者出现任何不适，请家属及时告知医生，并严格遵医嘱用药，切勿自行用药或改变药物剂量和频次。
监测与检查
患者需严格遵医嘱定期进行血常规、肝肾功能、超声及CT等检查，以评估患者的身体状况以及治疗效果，评估患者是否存在严重的不良反应，以调整用药剂量，判断患者是否发生耐药及病情进展等情况。
若发生病情控制不佳的情况，需尽快咨询医生，换用其他靶向药物或治疗方法。
饮食营养
饮食禁忌
靶向治疗后一般无特殊饮食禁忌，但建议靶向治疗期间不要食用西柚或西柚汁，因为可能导致某些靶向药物的血浆浓度升高，增加毒副作用。
治疗期间不宜吃损伤口腔黏膜的坚果类和油炸类食品，不宜吃对于胃肠道较为刺激的辛辣、生冷食物。
为减少恶心呕吐，应避免吃过多油腻食物、甜食。
饮食推荐
鼓励病人少量多餐，多吃高蛋白、高维生素、易消化食物，如鸡肉、鱼肉、鸡蛋、牛奶、白菜、西兰花、胡萝卜等，保证营养均衡，增强体质。
对于治疗期间出现腹泻的病人，应及时告知医生，避免进食对胃肠道有刺激的食物，同时补充足够的液体，维持水电解质平衡，必要时遵医嘱使用止泻药。
心理护理
建议家属鼓励患者与同病种的、治疗效果满意的病人相互交流，认真倾听病人诉说恐惧、不适及疼痛，从心理上支持患者。
必要时家属可多了解国内外同病种的治愈率及相关信息，并讲述给患者，以增强患者战胜疾病的信心。
家属宜鼓励患者克服治疗相关不良反应，建立战胜疾病的信心，帮助病人度过皮肤毒性、胃肠道反应等所造成的心理危险期。
恢复过程
进行一段时间的治疗后，大部分患者的肿瘤会缩小，肿瘤引起的相关症状及不适可得到改善，但具体恢复时间因人而异。
在结束治疗后，大部分毒副作用可逐渐消失，如胃肠道不适等可得到缓解或恢复正常。
部分毒副作用（如肝肾功能损害）可能需要较长时间才能恢复。
后续治疗
一个周期的治疗结束后，建议患者遵医嘱及时前往医院进行下一周期治疗。
若治疗效果不佳，或是出现耐药情况，后续如何选择治疗方法建议详细咨询医生，并严格遵医嘱，切勿放弃后续治疗，以免肿瘤复发或转移。
日常生活
一般靶向治疗结束后，不会对日常生活造成很大困扰。
建议患者注意避免感染，避免前往人群聚集处，吃清洁干净的食物。
适当锻炼，以增强体质。
百科内容仅供医学科普使用，不能作为诊断治疗依据，具体请遵医嘱。
