药物介绍
VILTEPSO是一种反义寡核苷酸药物，活性成分为viltolarsen。
Viltolarsen为二酰胺吗啉代寡核苷酸亚类的反义寡核苷酸，可与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致具有第53号外显子跳跃突变的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。
临床常用于治疗Duchenne型肌营养不良症（杜氏肌营养不良症、DMD）。
截至2020年11月，本品尚未在国内获得批准上市，资料源于国外上市披露信息，仅供参考。
制剂规格
药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会不一样。因此，具体如何选择请遵循医嘱。
本品为注射液，规格为250毫克/5毫升（50毫克/毫升）。
用途
本品适用于经基因检测证实存在第53号外显子跳跃突变的Duchenne型肌营养不良症患者。
Duchenne型肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白基因异常导致抗肌萎缩蛋白dystrophy的严重缺陷引起的X连锁隐性遗传病。临床表现为3～5 岁起病，进行性四肢近端无力、萎缩，腓肠肌假性肥大，多数在20岁左右死于呼吸衰竭和
心力衰竭。
用药须知
禁止用药
对本品任一成分过敏者禁用。
谨慎用药
肾功能不全患者慎用。
Duchenne型肌营养不良症的主要患病人群为儿童和年轻人，因此目前尚缺乏老年人使用本品的研究数据，慎用。
妊娠期和哺乳期能否用VILTEPSO？
目前尚缺乏妊娠期女性使用本品的研究数据，应避免使用。
目前尚缺乏哺乳期女性使用本品详细研究数据，如需使用，还应充分评估母亲的临床需求以及母乳喂养婴儿造成的任何潜在不利影响。
如何用药
用药准备
在开始使用本品治疗前，应监测血清
半胱氨酸蛋白酶抑制剂C水平。
在开始使用本品治疗前，应用尿液检测试纸对尿液进行定性与半定量检查，并进行
尿蛋白与肌酐比值测定。
用药剂量和方法
推荐剂量为80毫克/千克体重，每周一次。
静脉滴注，每次滴注时长为60分钟。
特别提示：请勿将除0.9%氯化钠注射液外的其他药物与本品混合使用，也不要使用同一静脉输液管线同时输入其他药物。
输注液制备
根据推荐剂量计算出患者所需本品的总剂量，并据此确定所需本品的体积。
从冰箱中取出所需剂量的本品，让其恢复至室温，并轻轻颠倒2～3次，但不要摇晃。
目视检查本品是否有颗粒物质和变色，如有请弃用。
从上述本品中抽取出所需剂量的本品。
如果所需的本品的体积小于100毫升，则需用0.9%氯化钠注射液进行稀释，即从装有100毫升0.9%氯化钠注射液的输液袋中抽出等于本品计算体积的量，然后将本品注入输液袋中，使袋中液体总体积为100毫升。
如果所需本品的体积≥100毫升，则无须稀释，并且应将所需量的本品放入空的输液袋中。
轻轻倒置输液袋，以确保本品分布均匀，但不可摇晃输液袋。已开启的本品如果单次未用完应丢弃。
不良反应
使用本品最常见的不良反应为上呼吸道感染（包括
鼻咽炎和鼻漏），注射部位反应（如淤伤、红斑、肿胀等），咳嗽和发热。
使用本品还可引起关节痛、挫伤、腹泻、呕吐、腹痛、射血分数降低和荨麻疹等不良反应。
目前虽尚未发现本品有肾脏毒性，但可能与本品临床数据有限有关，已发现一些反义寡核苷酸可导致患者肾脏毒性，包括致命性
肾小球肾炎。
用药注意
建议在本品治疗期间监测肾脏毒性，因骨骼肌质量的降低会影响
血肌酐的测定，所以不能用血清肌酐水平评价肾功能，可通过以下方法监测。
每个月应用尿液检测试纸对尿液进行定性与半定量检查。
发生了药物不良反应怎么办？
绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。
如果不良反应症状不严重，适当对症处理，可以坚持用药。
如果不良反应较大，需要就医，医生会根据不良反应的轻重以决定是否继续用药，或者换用其他药物。
VILTEPSO应该如何保存？
存储于2～8℃的冰箱中，不可冻结。
本品不含防腐剂，稀释后如果放于20～26℃的环境中，应尽早使用，存放时间不得超过6小时（包括输注时间1小时）；如果不能立即使用，则应保存于2～8℃的冰箱中，但不可超过24小时，注意不要冻结。
需放置于儿童不能接触到的位置。
药物相互作用
根据体外研究数据推断：本品与人类主要CYP酶和药物转运蛋白发生药物相互作用的可能性较低。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
VILTEPSO为处方药，须在专业医生指导下使用。
不要将该药物分享给有相同症状的人使用。
百科内容仅供医学科普使用，不能作为诊断治疗依据，具体请遵医嘱。
