药物介绍
TEGSEDI是一种反义寡核苷酸，适用于治疗成年患者转
甲状腺素蛋白介导的遗传性淀粉样变性多发性神经病。本品被美国食品和药品管理局（FDA）授予“孤儿药”资格，在2018年被优先审批通过。
本品活性成分inotersen是一种反义寡核苷酸，可通过与甲状腺素视黄质运载蛋白mRNA（TTRmRNA）结合而导致野生型和突变型TTRmRNA降解，从而降低组织和血清TTR蛋白水平。
截至2020年11月，本品尚未在国内获得批准上市，资料源于国外上市披露信息，仅供参考。
本品仅可通过TEGSEDI风险评估和缓解政策程序项目（REMS）获得，不可滥用。使用前需要注意以下两点黑框警示信息。
本品可导致血小板数量减少，突发血小板减少症，严重可危及生命。
本品可导致
肾小球肾炎，可能需要免疫抑制治疗，甚至出现依赖透析的肾衰竭。
制剂规格
TEGSEDI一般制成注射剂。药物的剂型、给药方法、规格不同，其吸收速度、稳定性也会有所区别。不同厂家的制剂因制作工艺不同，其药物效果和不良反应可能也有所区别。因此，具体如何选择何种剂型和规格，请遵循医嘱。
注射液：284毫克/1.5毫升，在一单剂量预装注射器中。
用途
适用于治疗成年患者转
甲状腺素蛋白介导的遗传性淀粉样变性多发性神经病。
用药须知
禁止用药
对TEGSEDI活性成分或制剂中任何辅料成分过敏者，禁用本品。
血小板计数小于100×10⁹/L者，禁用本品。
谨慎用药
尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥1000 mg/g的患者，不应使用本品。
肾小球滤过率（eGFR）＜45 ml/(min·1.73m²)的患者，不应服用本品。
儿童用药的安全性和有效性尚未确定。
重度肾功能不全者和终末期肾脏疾病患者用药的安全性和有效性尚不明确。
妊娠期和哺乳期能否用TEGSEDI？
目前尚无孕妇使用本品引起生长发育相关风险的数据。本品可导致血清
维生素A水平下降，但维生素A是胎儿生长发育所需的营养物质，而过量的维生素A也会影响发育。建议妊娠期女性关注本品对胎儿的潜在不利影响，如确用药，可遵医嘱适量补充维生素A。
目前尚无数据表明本品会进入母乳或对乳汁产量、母乳喂养婴儿有影响。建议哺乳期女性权衡利弊，评估母亲对本品的临床需求与本品对母乳喂养婴儿的潜在不利影响。
如何用药
本品为处方药，需要经过医生诊断、确诊后遵医嘱使用，不可自行用药。
用药前需检测血小板计数、
尿蛋白与肌酐比值（UPCR）、
肾小球滤过率（eGFR）等，并进行尿液分析。
本品皮下注射，推荐剂量为一次284毫克，一周一次，应在每周的同一日用药。
注射给药时注意以下几点。
首次注射应在专业医疗人员指导下进行。护理人员注射本品应已通过本品皮下注射培训，可以按相关使用说明进行操作。
本品应在使用前至少30分钟从冷藏保存中取出，放置至室温，请勿使用加热方法。
使用本品注射前，目视检查注射液是否变色或有颗粒物。
注射部位包括腹部、大腿上部区域、上臂外部区域。可每次更换注射部位。
如果在上臂注射，则应由患者以外的其他人进行注射。
避免在腰部或其他可能有衣物摩擦的部位注射。
不应在受伤或有疾病的皮肤区域注射。
每个注射器只能使用一次。
治疗期间和治疗结束后8周内持续检测各项实验室指标，包括血小板计数、血清肌酐、肾小球滤过率（eGFR）、尿蛋白与肌酐比值（UPCR）、
丙氨酸氨基转移酶（ALT）、
天冬氨酸氨基转移酶（AST）、
总胆红素水平、尿液分析等，尤其注意血小板计数和肝肾功能检查。
不良反应
使用本品需特殊注意的不良反应：血小板减少症、
肾小球肾炎和肾毒性、中风和头颈部动脉夹层、炎症和免疫作用、
肝损伤、过敏反应、维生素A缺乏症。
常见不良反应：恶心、头痛、疲劳、发烧、周围水肿、寒战、贫血、呕吐、
肌痛、肾功能受损、心律失常、关节痛、晕厥、食欲下降、感觉异常、呼吸困难、
肝功能异常、
流感样症状、挫伤、细菌感染、嗜酸性粒细胞增多、口干等。
注射部位反应：注射部位出血青瘀、红斑、血肿、出血、硬结、发炎、肿块、水肿、疼痛、瘙痒、
皮疹、肿胀、荨麻疹等。
65岁及以上的老年患者用药可能出现
充血性心力衰竭、发冷、肌痛和四肢疼痛等不良反应。
用药注意
血小板减少症：用药前和治疗期间定期监测患者血小板计数。
如果血小板计数≥75×10⁹/L，则每周检测血小板计数。
如果血小板计数＜75×10⁹/L，则需更频繁地检测血小板计数。
停用本品后8周内，持续检测血小板计数。如果血小板计数＜100×10⁹/L，则8周后继续密切检测，以确定血小板计数＞75×10⁹/L。
肾小球肾炎和肾毒性：用药前和治疗期间持续监测患者肾功能。
治疗期间每2周检测一次血清肌酐、
肾小球滤过率（eGFR）、
尿蛋白与肌酐比值（UPCR）、尿液分析。
如果暂停用药后，肾小球滤过率（eGFR）增加至≥45 ml/(min·1.73m²)，尿蛋白与肌酐比值（UPCR）降低至＜1000 mg/g，或纠正了肾功能受损的根本原因，则可以开始重新每周使用一次本品。
尿蛋白与肌酐比值（UPCR）≥2000 mg/g者，需进一步检查评估
急性肾小球肾炎风险。如果确诊为肾小球肾炎，应永久停用本品。
中风和头颈部动脉夹层（CCAD）：这些不良反应可能在首次用药后2日内发生，并伴有细胞因子释放症状。及时评估患者发生中风的风险，监测患者中枢系统
主动脉夹层症状。
炎症和免疫作用：本品临床试验中有患者出现免疫性血小板减少症、肾小球肾炎、抗
中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）阳性的全身性
血管炎。用药期间注意患者是否出现炎症或免疫变化。
过敏反应/抗体生成：这些不良反应可能在用药后2小时内出现。如果出现过敏反应，立即停用本品，并进行适当对症治疗。
血小板计数异常：抗血小板抗体与
乙二胺四
乙酸之间的反应，可能导致血小板结块，血小板计数异常。如果患者血小板计数异常且无法得到合理原因解释，请重复检测。
血清维生素A水平降低：建议每日补充维生素A。如果眼部不良反应提示有维生素A缺乏症的可能，请及时咨询眼科医生。
如果我漏服药物怎么办？
如果距离下次用药时间间隔超过2日，应尽快补用此次漏用的药物剂量。
如果距离下次用药不超过2日，无须补用，在下次用药时间按规定剂量用药即可。
发生了药物不良反应怎么办？
绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。
如果不良反应症状轻微，可适当对症处理，调整用药剂量后，坚持用药。
如果不良反应程度严重，需要及时就医。
什么情况下需要立即就医？
使用TEGSEDI后，如果出现以下症状，需要立即就医。
血小板减少症：不寻常的瘀伤、红紫色斑点皮疹、皮肤伤口流血不止、牙龈或鼻子流血、尿液或粪便带血、突然剧烈头痛或脖子僵硬、呕吐、咳血、其他异常出血等。
肾功能受损：泡沫尿（
蛋白尿）、血或棕色尿、比平时尿量减少、新发呼吸急促或咳嗽加重，以及面部、手脚浮肿或肿胀等。
严重过敏反应：关节痛、胸痛、高血压、畏寒、潮红、吞咽困难、手掌发红、
震颤、抽搐、肌肉疼痛、流感样症状等。
TEGSEDI应该如何保存？
TEGSEDI应避光保存在2～8℃条件下，请勿冷冻。如果保存在室温下（最高不超过30℃），可最多保存6周；若6周内未使用，请丢弃并按规定处理。
使用前至少30分钟从2～8℃冷藏条件中取出，放置至室温，注射前本品应达到室温。
避免将本品放置于30℃以上的环境。
药物相互作用
有些药物可能与TEGSEDI相互作用，包括处方药、非处方药、疫苗、维生素、草药等。为了安全起见，如果需要使用其他药物，使用TEGSEDI前请将用药史告知医生。
由于存在肾小球肾炎和肾毒性的风险，将本品与肾毒性药物或其他会损害肾功能的药物合用时，应谨慎。
合理用药
药物必须合理使用，避免滥用。
处方药应该由医生开置处方购买，TEGSEDI为处方药，需要在专业医生指导下使用，严格遵医嘱用药。
盲目自行用药可能会增加不合理使用药物的风险，这些风险包括：贻误病情、产生耐药、严重药物不良反应、浪费药物资源等。
病情完全控制前，疾病症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。
不要将该药物分享给其他有相同症状的人使用。
百科内容仅供医学科普使用，不能作为诊断治疗依据，具体请遵医嘱。
