SYMDEKO是tezacaftor/ivacaftor复方制剂与ivacaftor单药的联合用药方案，适用于治疗6岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，有F508del突变或有至少一种囊性纤维化穿膜传导调节蛋白基因突变。

本用药方案被美国食品和药品管理局（FDA）授予“孤儿药”资格，于2018年优先审批通过。

截至2020年11月，本用药方案尚未在国内获得批准上市，资料源于国外上市披露信息，仅供参考。

50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的复方片剂，和75毫克ivacaftor单药。

100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的复方片剂，和150毫克ivacaftor单药。

6岁以下儿童用药的安全性和有效性尚未确定，应谨慎使用本品。

老年患者应谨慎用药。

中至重度肝功能不全者，应适当调整药物剂量，谨慎用药。

严重肾功能不全者及终末期肾脏疾病患者，谨慎用药。

目前尚无充足的妊娠期女性使用本用药方案的数据，以提示药物相关风险。建议妊娠期女性注意本用药方案对胎儿的潜在影响。

目前尚无数据表明本用药方案的药物可经乳汁分泌或对乳汁产量、母乳喂养婴儿有影响。建议哺乳期女性权衡利弊，考虑母亲对药物的临床需求和药物对母乳喂养婴儿的潜在不利影响。

应先检测确认患者存在F508del突变或囊性纤维化穿膜传导调节蛋白突变。

检测转氨酶水平，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）等，获得用药前的基线水平。

儿童患者用药前应进行眼科检查。

6～12岁且体重＜30千克的儿童患者：早晨服用一片50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂，晚上服用一片75毫克的ivacaftor。

6～12岁且体重≥30千克以上的儿童患者以及12岁以上青少年和成年患者：早晨服用一片100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂，晚上服用一片150毫克的ivacaftor。

本品早、晚用药时间应间隔12小时，片剂需整片吞服，应与含脂肪能量的食物同服，如用黄油或油制成的食物，或含鸡蛋、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的食物。

轻度肝功能不全者：无须调整剂量。

中度肝功能不全的6～12岁且体重＜30千克的儿童患者：早晨服用一片50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂，一日一次，晚上无须再服用ivacaftor。

中度肝功能不全的6～12岁且体重≥30千克以上的儿童患者以及12岁以上青少年和成年患者：早晨服用一片100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂，一日一次，晚上无须再服用ivacaftor。

重度肝功能不全的6～12岁且体重＜30千克的儿童患者：早晨服用一片50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂，一日一次，或用药频率更低，晚上无须再服用ivacaftor。

重度肝功能不全的6～12岁且体重≥30千克以上的儿童患者以及12岁以上青少年和成年患者：早晨服用一片100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂，一日一次，或用药频率更低，晚上无须再服用ivacaftor。

6～12岁且体重＜30千克的儿童患者：第1日早晨一片50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂；第2日早晨一片75毫克ivacaftor；从第3日开始，以这种1日复方制剂＋1日单药的给药方式循环用药。

6～12岁且体重≥30千克的儿童患者以及12岁以上青少年和成年患者：第1日早晨一片100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂；第2日早晨一片150毫克的ivacaftor；从第3日开始，以这种1日复方制剂＋1日单药的给药方式循环用药。

6～12岁且体重＜30千克的儿童患者：第1日早晨服用一片50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂；第2日和第3日无须使用本用药方案；第4日早晨再服用一片50毫克tezacaftor与75毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂；以这种用药1日，停药2日的给药方式，循环用药。

6～12岁且体重≥30千克以上的儿童患者以及12岁以上青少年和成年患者：第1日早晨服用一片100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂；第2日和第3日无须使用本用药方案；第4日早晨再服用一片100毫克tezacaftor与150毫克ivacaftor的固定剂量复方制剂；以这种用药1日，停药2日的给药方式，循环用药。

使用本用药方案需要特别注意的不良反应：转氨酶升高。

常见不良反应：头痛、恶心、鼻窦充血、头晕等。

转氨酶升高：在使用本用药方案治疗的第1年内每3个月检测一次转氨酶，包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）等，1年后每年检测一次。有转氨酶升高史的患者应更频繁地检测。转氨酶明显升高的患者，如ALT或AST超过5倍的正常上限值（ULN）、ALT或AST＞3×ULN但胆红素＞2×ULN，应考虑暂停用药，进行对症治疗。转氨酶水平恢复正常后，再评估临床获益与风险，考虑是否恢复使用本用药方案。

与CYP3A诱导剂合用：与CYP3A强效诱导剂（如利福平、贯叶连翘）合用，会降低药物浓度，影响药效。因此，不建议合用。如果合用，则在用药期间应监测联合用药的药物疗效。

白内障：使用本用药方案治疗有出现非先天性晶状体混浊、白内障的病例报告。建议治疗期间对儿童患者进行眼部疾病的随访检查。

如果距离漏服剂量的应用药时间不超过6小时，及时补服，之后按原计划用量继续服药。

如果距离漏服剂量的应用药时间已超过6小时，无须补服，下次用药时按规定剂量用药。

不可一次服用超过一剂的药量来弥补。

目前尚无针对本品过量的特定解毒药。

服药过量的治疗包括一般支持措施，如监测生命体征、观察患者临床状况等。

绝大部分药物都会有一定概率发生不良反应，因此发生不良反应时，不要过度惊慌。

如果不良反应症状轻微，可适当对症处理，调整用药剂量后，坚持用药。

如果不良反应程度严重，需要及时就医。

胃部（右上腹部）疼痛或不适。

恶心、呕吐、食欲不振症状严重。

皮肤或眼睛的白色部分发黄。

尿液呈深色、琥珀色。

SYMDEKO应保存在20～25℃条件下，短途携带允许温度为15～30℃。

请勿服用过期药物。

请放置在儿童接触不到的地方。

避免与含葡萄柚的饮品或食物合用。

与CYP3A强效诱导剂同时使用，会降低本用药方案的药物浓度，降低药物疗效。因此，不建议与CYP3A强效诱导剂共同使用，包括利福平、利福布汀、苯巴比妥、卡马西平、苯妥英钠和贯叶连翘等。

与CYP3A强效抑制剂合用，如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素、克拉霉素等，会增加本药物方案的药物浓度，增加不良反应发生风险。若需联合用药，应调整本用药方案的给药剂量。

与CYP3A中效抑制剂合用，如氟康唑、红霉素等，会增加本药物方案的药物浓度，增加不良反应发生风险。若需联合用药，应调整本用药方案的给药剂量。

与CYP2C9底物药物（如华法林）合用时，应监测国际标准化比率（INR），谨慎合用，因为可能会增加这些底物药物的浓度，增加不良反应发生风险。

与地高辛或其他P-糖蛋白底物药物合用时，应监测不良反应发生情况，谨慎合用，因为可能会增加这些底物药物的浓度，增加不良反应发生风险。

与环丙沙星合用时，未观察到影响药效的明显药物无相互作用。联合用药时，无须调整剂量。

与以CYP3A为底物的药物（如咪达唑仑）合用，未观察到影响药效的明显的药物相互作用。联合用药时，无须调整剂量。

与激素避孕药合用，未观察到对药物浓度的明显影响，预计不会影响激素避孕药的药效。

药物必须合理使用，避免滥用。

处方药应该凭医生处方购买，SYMDEKO为处方药，需要在专业医生指导下，严格遵医嘱用药。

盲目自行用药可能会增加不合理使用药物的风险，这些风险包括：贻误病情、产生耐药、严重药物不良反应、浪费药物资源等。

病情完全控制前，疾病症状可能会有所减轻，但不能擅自减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。

不要将该药物分享给其他有相同症状的人使用。