美国食品药品监督管理局（FDA）在2017年批准米哚妥林用于治疗FLT3突变的急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML）和系统性曲霉病（systemic mastocytosis）。此外，研究还表明，米哚妥林也可以用于治疗其他类型的白血病，包括儿童急性淋巴细胞白血病和慢性骨髓性白血病。
具体的作用机制包括通过抑制FLT3激酶的活性，从而减少白血病细胞的生长和分化；通过抑制mTOR信号通路的活性，使白血病细胞的增殖和生存受到限制，并通过抑制Vascular endothelial growth factor（VEGF）的调节，来抑制血管生成，从而阻止肿瘤的发展。值得注意的是，米哚妥林的药代动力学特性以及与其他药物的相互作用等仍在研究之中。一项对健康志愿者的研究结果显示，米哚妥林在人体内的代谢主要通过肝脏CYP3A4酶进行。因此，在与CYP3A4酶相互作用的其他药物同时使用时，可能会影响米哚妥林的疗效和安全性。
不过，根据目前的临床试验结果，米哚妥林在急性髓细胞白血病中的应用效果是显著的。在一个Phase Ⅲ的试验中，研究人员发现米哚妥林与标准化疗联合应用，相对于单独进行标准化疗的患者，患者的无进展生存期（progression-free survival）显著延长。此外，在急性髓细胞白血病的治疗过程中，该药物对于减少患者的症状和提高生活质量也有积极的效果。对于那些基因突变呈阳性的患者，米哚妥林似乎是一种更有前途的靶向治疗方法。
总的来说，米哚妥林通过抑制特定的酪氨酸激酶以及其他信号通路，发挥了抗肿瘤的作用。尽管该药物在某些情况下的有效性已经得到证实，但在使用中仍然需要十分谨慎，以避免与其他药物的相互作用以及可能的不良反应。未来的研究将进一步探索该药物的药代动力学特性，以及它在其他类型肿瘤治疗中的潜在应用价值。
