FLT3-ITD(内皮谱系生长因子受体内重复插入突变)是急性髓系白血病(AML)中最常见的突变类型之一,患者具有比非FLT3-ITD患者较差的全生存率和良好物质反应率,因此,治疗这种突变的疗法是非常重要的。吉列替尼是一种新型靶向药物,在治疗FLT3-ITD阳性复发性或难治性的AML患者中展现了明显的优势。
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然而,吉列替尼的应用也存在一些限制,其中主要的包括其不良反应及对常染色体隐性遗传性电影上的限制。在吉列替尼治疗下,患者可能会出现恶心、呕吐、腹泻 and 住院治疗,尤其在联合使用与之结合的化疗药物时。而且,由于限制性的基因改变,只有约30%的AML患者的细胞会表达FLT3-ITD,仅有一部分患者受益于吉列替尼,这挑战了其在临床实践中的应用。此外,吉列替尼还未获得药品管理局的批准,仅在一些国家(如美国)中可用。
总体而言,吉列替尼在治疗复发性或难治性FLT3-ITD阳性AML患者中显示了其潜在的作用,但其副作用和有限的适应症也应该受到注意。在未来的研究中,我们将看到这种靶向治疗法的进一步的优化和扩大范围,以更好地满足临床治疗的需求。